导读 造血干细胞 (HSC) 是骨髓中发现的稀有细胞，可产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正确运作对于有机体的生长和健康是不可或缺的。因此，...
造血干细胞 (HSC) 是骨髓中发现的稀有细胞，可产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正确运作对于有机体的生长和健康是不可或缺的。因此，造血干细胞 DNA 缺陷(突变)会导致血液生成受损和严重疾病。
基因疗法旨在治疗此类遗传疾病。近年来推动整个领域发展的一项突破性技术是通过成簇规则间隔的回文重复序列/Cas9 (CRISPR/Cas9) 进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变并移植功能恢复的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。
然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能向其他细胞引入新的、潜在危险的突变。因此，移植前选择正确的细胞至关重要。
2019年，筑波大学的一个研究小组报告了一种使用基于聚合物的培养系统和细胞因子长期扩增HSC的方法。针对这个问题，作者开发了一种使用新型高分子量聚合物的新型培养系统。该研究发表在《细胞干细胞》杂志上。
该系统促进可移植细胞集落中单个造血干细胞的生长，在长期离体培养后实现高造血能力。在小鼠免疫缺陷模型中编辑突变后，作者单独培养了数百个 HSC，并筛选其中仅包含所需编辑并有望成功移植的克隆。
使用这种方法，用于移植的成功校正的 HSC 比例可以从 20%–30% 增加到 100%，同时消除移植物中潜在的危险突变。